医薬品の審査・改革はさらに強化され、「真実の世界証拠」の着地は加速された。

今年初め、中国国家薬監局（NMPA）が発表した新年第一号文「真実の世界証拠の発布に関する薬物研究開発と審査の指導原則（試行）に関する通達」（以下、「指導原則」という）は、今年の薬事査定の改革に新たな方向を定めた。

真実の世界証拠（Real-World Evidence，RWE）とは、適用される実際の世界データを適切かつ十分に分析して得られる薬物の使用状況と潜在的な利益-リスクに関する臨床証拠をいう。実際の世界データは、薬の研究開発と監督管理の意思決定をサポートするために使用することができますし、他の科学的目的にも使用することができます。医薬品の開発を加速する有力な補充です。

3月26日、国家薬監局は艾尔建公司の「青光眼引流管」の登録を許可しました。中国で初めて国内の真実な世界データを使用して上場された医療器械製品を承認しました。

過去の真実な世界の証拠の位置付けは主に上場後の薬物安全に関する監督管理要求を満たすことである。今、その応用はすでにはるかに薬物の警戒の範疇を超えて、広範に医療の健康な業界の異なっている利益の関連方面に応用されます。「指導原則」の発令は薬器審査と審査・審査・改革に符合し、タイムリーにこの車に追いついた。どのように真実な世界の証拠を使いますか？薬の発売を加速します。各企業の戦略の違いの位置付けの新しい「利器」になります。

「あってもなくてもいい」から「なくてもいい」まで

近年、国内の創新薬の開発と発売のスピードはその品質と効率に対してより高い要求を提出しました。どのように真実な世界の証拠を利用して薬物の有効性と安全性を評価します。

実際の世界研究（RWR/RWS）は、被験者の健康に関するデータを実際の世界環境で収集し、またはこれらのデータに基づいてまとめたデータを分析し、薬の使用状況や潜在的な利益を得るための臨床証明書の研究手順です。実際の世界データ（RWD）とは、日常的に収集されている様々な患者の健康状態および／または診療および保健に関するデータから来ている。

「指導原則」にもいくつかの応用範囲が与えられていますが、以下の分野に限らず、新薬登録のための有効性と安全性の証拠を提供します。もう一つは市販された薬の説明書の変更のための証拠を提供します。

どのように後の疫病の時代に研究開発の成果が着地して、創新薬の臨床応用の安全性を確保して、真実な世界のデータなどの新政策は多くの多国籍の医療企業の配置の高地になります。

ボストン科学アジア太平洋地域首席医務官及び医学事務及び衛生経済学副総裁の張明東氏は21世紀の経済報道の取材に対し、「未来はデジタル化の世界であり、医療分野の膨大なデータは指導的価値を備えている」と述べました。

医療データはますます多くなります。電子カルテのほかに、患者が各種のスマート・ウェア設備を通じて健康診断を行うデータなどが含まれます。張明東氏は「大量のアクティブヘルス保護のデータもリアルな世界データの一部です。これらの膨大なデータを十分に利用し、掘り起こし、価値のある証拠を生み出して医療の指針とし、製品監督管理、医療保険政策決定及び病人の健康的な生活方式などを指導することは、医学の将来の発展の大きな趨勢である。

産学研提携加速

中国の医療機器審査認可制度の改革を推進するため、臨床の真実な世界データを医療機器製品に登録することを模索しています。2019年6月、国家薬監局と海南省政府は共同で海南省の臨床真実世界データ応用試行業務を開始しました。艾尔建の青光眼引流管は「食べられる」という政策配当金の最初のパイロットと上場商品で、登録において臨床真実世界証拠を使用して人種差別評価を行い、国内で初めて承認された製品です。

2019年10月、海南ボアオ楽城先行区の公開資料によると、計画の総床数500床、敷地面積約145ムーのボアオ研究型病院の建設を進めており、国家の真実世界臨床データ研究センターとして機能している。

2020年4月、リアル世界データ研究革新センターが設立されました。機器メーカーのボストン科学は世界初の使い捨て十二指腸鏡EXALT Model Dの世界データ研究を開始しました。

張明東氏によると、実際の世界データ研究によるメリットは非常に明確であり、1つは先進的な薬品と器械を実際の世界データを通じて補充データとしての形式を通じて、審査と上場後の製品監督を加速させることである。第二に、適応症の拡大をサポートします。「単独で臨床実験をするのではなく、システムにおけるリアルな世界データの研究によって、適応症の承認をサポートする証拠が生まれる」第三に、上場後の製品のモニタリングに使用されます。

今年7月3日、艾尔建は上海九院、ボアオ超級病院と共同でジョアデンの規模の着地と臨床データの収集を行いました。

企業以外にも、多くの研究機関がこの「潮流」に加わっている。

7月6日、IQVIA艾昆緯は復旦大学教育発展基金会及び復旦大学公共衛生学院と契約し、双方は関連分野のハイレベル研究人材を育成するために、共に国内衛生技術評価、衛生経済学及び真実世界研究の学科発展を推進し、戦略提携を達成するべきです。

7月10日、本当の世界のデータは学術の交流の育成訓練会を研究してボアオ楽城で開催します。海南省薬品監督管理局の趙錦主任は、省薬品監督管理局は次の段階において医療機器の第二次試験業務を引き続き推進すると表明しました。

人材、データの難しい問題は解決します。

衛生技術評価、衛生経済学から真実の世界研究まで、政府の政策決定面から企業に至るまで、注目度と認可度はますます高くなっていますが、人材資源、高品質データなどの面では、この政策と一緒に建設されたのが「まだ始まったばかり」です。

「政策決定部門は国家医療保険局から国家衛生健委員会まで、衛生技術評価、衛生経済学などの評価ツールに対する認可度が非常に高い」IQVIA大中華区の衛生経済と真実な世界証拠責任者の謝洋氏は21世紀の経済報道の取材に対し、「新製品医療保険の参入評価の科学化とシステム化を前に進める重要なステップだ」と述べた。

同時に、これらの評価ツールを上手に活用できる人材を見つけるには、明らかに短所があります。

「一つは前のこの分野は比較的に寒いです。国内では少数の大学だけが関連人材を育成しています。人数は少ないです。」謝洋氏は「二つは着手能力の問題です。学生はどのようにモデルを構築し、どのように真実の世界を設計するかについて研究しています。着手するレベルでも足りないです。」

また、実世界のデータの品質と標準化は国内の比較的大きな挑戦です。どのように高い品質のデータを保証しますか？

「データの科学性と厳密さを繰り返し強調しています。良くないと低品質の証拠が発生する問題ですから」謝洋氏は、現在のわが国のデータ管理にはまだ不十分な点があると指摘した。野菜を種から取り出して、上に泥があります。どうやってきれいに洗いますか？正確なデータを得て分析して研究します。現在の世界の研究発展経路において重要な挑戦の一つです。

多国籍企業であれ、本土の薬企業であれ、今年の「指導原則」の登場後、多くの企業が注目しています。「これから一、二年の間に、もっと多くのケースが見られるかもしれません。企業はもっと多くの投資と準備をして、研究と人材チームの建設などを含みます。」謝洋さんはそう思います。